特殊医学用途配方食品（以下简称“特医食品”），是为了满足进食受限、消化吸收障碍、代谢紊乱或特定疾病状态人群对营养素或膳食的特殊需要，专门加工配制而成的配方食品。 《第一批罕见病目录》包括苯丙酮尿症（PKU）在内的18种代谢障碍罕见病治疗过程中需及时、终生、足量使用特医食品，特医食品是此类罕见病临床治疗中的主要和核心治疗方式，PKU患者称之为“药奶”。 鉴于罕见病类特医食品主要源于境外、国内相关研发基础薄弱的现状，市场监管总局深入临床医疗机构详细了解罕见病诊疗、特医食品使用以及病患愈后随访有关情况，组织相关权威机构和专家研究完善罕见病类特医食品研发、生产销售以及上市后跟踪评估等环节要求，鼓励企业联合医疗机构加大研发投入，切实保证产品配方科学、有效。
来源：TOOM舆情监测
